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Una terapia dirigida ya en uso podría utilizarse para el tratamiento de un tumor raro conocido como pseudomixoma peritoneal

Proyecto dirigido por:
Dr. Héctor G. Palmer

El pseudomixoma peritoneal es un tipo de cáncer muy poco frecuente que se origina principalmente en el apéndice y se caracteriza por la acumulación en la cavidad abdominal de moco, también llamado mucina. Se suele tratar con cirugía, sin embargo, las recaídas son frecuentes y es necesario contar con un tratamiento más eficaz para estos pacientes. Este es el objetivo del consorcio europeo PM Net -Accelerator for Pseudomixoma Peritonei Research en el que la Asociación Española Contra el Cáncer apoya la participación de grupos españoles. Este consorcio ha conseguido ahora avances en nuevas estrategias de tratamiento para el pseudomixoma peritoneal. Investigadores del Vall d’Hebron Instituto de Oncología (VHIO) y el Hospital Moisés Broggi, liderados por el Dr. Héctor G Palmer y el Dr. Jordi Martínez Quintanilla, han confirmado en modelos animales la eficacia para el tratamiento de este tumor raro de un fármaco, ya en uso para otros cánceres.

Una de las aportaciones más importantes de este estudio ha sido generar la mayor colección de modelos de laboratorio que permitan estudiar la enfermedad y probar la eficacia de posibles tratamientos. Estos modelos han sido generados a partir de muestras de pacientes, bien originando modelos 3D que simulan pequeños órganos portadores del tumor (organoides) o trasplantando el tumor en modelos animales (xenoinjertos). Además, se ha estudiado mediante biopsia de la mucina qué alteraciones eran las responsables de este cáncer, encontrándose que en el 80% de los casos había mutaciones en los oncogenes KRAS o BRAF, al igual que en otros tipos de tumores.  Esto llevó a los investigadores a pensar que se podrían utilizar terapias dirigidas ya existentes para el tratamiento de otros tipos de cáncer con las mismas mutaciones. Animales con tumores portadores de la mutación BRAF fueron tratados con un fármaco que actúa como inhibidor del gen mutado de BRAF (llamado encorafenib) y se observó que el tumor se reducía y que había un aumento de la supervivencia de los animales. Aún son necesarios más ensayos en otros modelos, pero, al tratarse de un fármaco en uso, esto podría acelerar su llegada a los pacientes de pseudomixoma peritoneal que presenten esta mutación específica. Entre los próximos pasos también habría que probar terapias dirigidas contra KRAS, mutaciones mucho más frecuentes en estos pacientes, y cuyos inhibidores ya se están evaluando en ensayos clínicos para otros tumores.

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18/07/2024