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Un innovador enfoque epigenético para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA)

Proyecto dirigido por:
Dres. Felipe Prósper y Edurne San José-Enériz

La leucemia mieloide aguda (LMA) es un tipo de cáncer de la sangre caracterizado por la proliferación descontrolada y la acumulación en la médula ósea de células inmaduras, que no se han desarrollado en células sanguíneas maduras como glóbulos rojos o plaquetas, lo que impide la producción de células sanguíneas normales. Los tratamientos actuales para muchos pacientes siguen siendo insuficientes debido a que presentan una alta toxicidad y una baja tasa de respuesta, lo que subraya la necesidad de desarrollar nuevas estrategias terapéuticas, como el uso de la epigenética, que estudia cómo los cambios en la regulación de los genes pueden ocurrir sin alterar el ADN de forma permanente. En este contexto, un nuevo estudio liderado por la Dra. Edurne San José-Enériz, del Cancer Center Clínica Universidad de Navarra (CIMA-CCUN), y el Dr. Felipe Prósper, Instituto de Investigación Sanitaria de Navarra (IdiSNA), ha identificado dos compuestos capaces de modificar el funcionamiento de la maquinaria de regulación epigenética, CM-444 y CM-1758, lo que podría abrir nuevas vías terapéuticas para tratar la enfermedad.

Se ha demostrado en modelos de laboratorio y animales que estos compuestos pueden hacer que las células leucémicas inmaduras se conviertan en células sanguíneas normales cuando se administran a dosis bajas y no tóxicas, y que funcionan en todos los tipos de LMA, a diferencia de otros tratamientos que solo son efectivos en algunos de estos tipos. En general, estas sustancias actúan a nivel epigenético, es decir, regulando la forma en que se activan los genes en las células cancerosas mediante la modificación de proteínas específicas como las histonas, Uno de los aspectos más interesantes de este trabajo es que las modificaciones producidas por CM-444 y CM-1758  no ocurren en las histonas sino en otras proteínas no histónicas encargadas de regular la arquitectura del ADN en la región promotora de los genes. Al modificar las proteínas, estos compuestos favorecen la maduración de las células leucémicas en células sanguíneas con menor actividad tumoral. Este nuevo avance abre nuevas vías para el tratamiento de la LMA con un enfoque innovador, ofreciendo la posibilidad de terapias más efectivas y con menos efectos secundarios.

Esta investigación ha sido apoyada por Iberdrola a través de la Asociación Española Contra el Cáncer.

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