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Desarrollo de nuevas herramientas terapéuticas para combatir y prevenir el cáncer de piel en pacientes de epidermólisis
Los pacientes que sufren de epidermólisis bullosa de tipo distrófico recesiva (EBDR) tienen una piel más frágil y una elevada probabilidad de desarrollar un tipo de cáncer de piel llamado carcinoma de células escamosas (SCC). Estos pacientes presentan una elevada fragilidad de la piel ya que tienen una alteración genética en el gen que da lugar (codifica) a una proteína muy importante (el colágeno VII) en el anclaje que se ha de producir entre las capas de la piel (la dermis y la epidermis. Precisamente esa fragilidad hace que sufran de heridas cutáneas de gravedad y de manera constante.
Así en las células de la piel (las células epidérmicas) de estos pacientes se genera un ambiente pro-inflamatorio que propicia al desarrollo de cáncer. Se ha descrito, que entre otras cosas se produce la sobreactivación de una familia de proteínas implicadas en la acumulación de mutaciones (APOBEC).
En este proyecto planteamos un abordaje novedoso mediante el uso de herpesvirus como herramientas terapéuticas que serán capaces de hacer dos cosas:
1. Eliminar selectivamente células cancerosas (tratamiento curativo), pero también aquellas que presenten un perfil de sobreactivación de APOBEC y que presumiblemente desarrollarán SCC (tratamiento preventivo)
2. Corregir la deficiencia genética, restaurando la producción del colágeno VII, y contribuyendo así al tratamiento preventivo dado que la recuperación de la síntesis de esta proteína evitará la fragilidad de la piel y con ello reducirá el ambiente pro-inflamatiorio
Gracias a este proyecto podremos demostrar si nuestra aproximación es cierta y así abrir la puerta a desarrollos terapéuticos frente a este cáncer, que supone la principal causa de muerte en estos pacientes y para el que no existe tratamiento.